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8月3日，北京市药品监督管理局对首都儿科研究所的药物临床试验机构（以下简称“机构”）质量控制体系、试验项目管理、试验项目实施等进行监督检查。机构主任张建所长、伦理委员会主任刘中勋书记、机构副主任等十余人参加了此次检查。

张建所长对检查组的到来表示热烈欢迎。张建所长指出，儿童专门药物紧缺限制了儿科医生诊治能力，临床试验是药物注册上市的重要环节。我所会继续大力支持儿童临床试验机构建设，保证药品上市评价数据质量和可靠性，促进儿童特色药品的转化上市。

刘中勋书记对北京市药品监督管理局在我所制剂室、临床试验机构、首儿药厂的建设方面的支持表示感谢，未来我所将持续推进科研成果转化，在医院制剂产品研发转化过程中，期盼北京局给予相应的支持与指导。

张建民主任向检查组介绍了机构的发展和创新管理举措。目前，我所正在建设北京市示范性研究型病房，致力于提升临床试验质量。基于北京首家儿童互联网医院运行的经验，机构率先推行基于互联网门诊系统的临床试验项目受试者远程访视管理，针对儿童失访率高、依从性差等问题开发符合儿童特色的远程访视药盒。机构全部临床试验物资已实现中心化管理。机构创新性的设立临床试验助理（CRC）岗位，院聘CRC一名，负责重点项目的辅助研究及驻点CRC的管理。

科技处处长李晓惠代表伦理委员会汇报了相关建设情况。第四届伦理委员会于2023年2月17日完成换届，并及时在相关的上级管理部门完成备案工作，设置了独立的伦理委员会办公室及档案室，增加了伦理审查会议频率，提高临床试验项目的审查效率，有效促进了临床试验项目的开展。

专业研究者汇报抽查的临床试验项目“评估Maralixibat用于胆道闭锁患者肝门肠吻合术后治疗有效性和安全性的随机、双盲、安慰剂对照2期研究临床试验”基本情况。该项目为国际多中心临床试验，全球共有20家参研机构，其中国内共有5家，我所为中国区牵头单位。项目于2022年3月2日启动，计划入组10例，实际入组13例，入组量位列全球第一名。

检查组专家对机构的相关制度文件、SOP等进行了详细检查，重点关注了临床试验项目的质量管理情况，并在培训计划实施、数据溯源及时可靠、生物样本管理与转运等方面给出了指导性的建议。组长指出，我所临床试验项目数量稳步上升，随着试验数据量的增大，混淆于医院信息系统的关键数据溯源难度增加，不利于医院项目质控、上级单位检查等工作的开展，应尽早布局，及时规划改造信息系统，临床试验数据应有可识别标记，保证数据的可靠性与真实性。

张建所长对专家组在我院全天的检查与指导表示感谢，提出的整改建议将认真采纳落实，加快医院临床试验信息系统升级改造，切实发挥临床试验项目质量控制检查的作用，确保试验数据的真实可靠性和受试者的权益保护。首都儿科研究所高度重视临床试验工作，今后将继续完善质量管理体系，加强试验过程的风险管控，提升研究人员的法律法规制度培训，确保严格依法依规开展各项试验，保障受试者安全及权益，有效减少儿科临床试验风险。

检查组专家对机构临床试验项目管理工作予以了肯定，并期待机构在儿科临床试验方面取得更进一步的发展，为儿科临床试验的发展贡献力量，促进儿童药物研究及罕见病药物的可及性。